NUESTRO PROYECTO
Vehículos no virales para terapia de reemplazo enzimático:
ENCAPSULACIÓN DE ELOSULFASA ALFA
El grupo de investigación ha desarrollado un vehículo no viral, con el fin de alcanzar de manera más eficientemente la diana terapéutica reduciendo la dosis.
Los estudios de biodistribución in vivo muestran que estos vehículos son capaces de alcanzar diferentes tejidos diana incluido hueso, cartílago, músculo, cerebro. El objetivo principal del proyecto es la evaluación in vivo de estos sistemas, mediante la evaluación farmacocinética y farmacodinámica en modelos animales de la enfermedad, para evaluar y poder abordar con seguridad los ensayos clínicos.
Este proyecto ha sido seleccionado por la Asociación HELP MORQUIO y será financiado durante el periodo de Julio del 2019 a Julio del 2021 con 60.000 $ y se llevará a cabo en los hopitales
- Hospital clínico de Santiago de Compostela
- IDuPont Hospital for children, Wilmington, Delaware, EE.UU.
El Dr. José Víctor Álvarez, realizará los ensayos preclínicos en Neumors/Alfred I.DuPont Hospital for children con la colaboración del profesor Shunji Tomatsu, un especialista con más de 30 años en estudios relacionados con la patología de Morquio A, este trabajo se llevará a cabo en colaboración con el Grupo de Investigación C012 del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela y la facultad de Farmacia de la Universidad de Santiago de Compostela:
- Dra. María Luz Couce Pico (Directora de la Unidad Metabólica del complejo Hospitalario Universitario de Santiago. Profesora Titular Pediatría USC.)
- Dr. Francisco Otero Espinar (Catedrático en tecnología farmacéutica Universidad de Santiago y decano de la facultad de farmacia)
Para cualquier consulta que se quiera realizar, el equipo de investigación está disponible mediante el email de contacto: helpmorquio@gmail.com
PROGRESOS
15 de noviembre de 2019
INFORME Dr. Tomatsu
Esta misma semana hemos recibido con alegría las felicitaciones de parte del Dr. Tomatsu, que agradece muy especialmente la implicación de las diversas asociaciones dedicadas a la enfermedad de Morquio que colaboran con él y con su equipo. Concretamente destaca la colaboración de Help Morquio para financiar la investigación del Dr. Víctor Álvarez.
Además, destaca que él y su equipo están involucrados principalmente en 4 líneas de investigación que están arrojando resultados prometedores en diversos campos. Son los siguientes:
-
Sistemas de administración de fármacos coloidales lipídicos (Lipid Colloidal Drug Delivery Systems, LCDDS): son menos tóxicos, biodegradables y muestran una alta capacidad para inmovilizar las enzimas y dirigirlas hacia los lisosomas de manera eficiente. Este proyecto se está desarrollando en colaboración con la Universidad de Santiago de Compostela y la Dra. Mª Luz Couce Pico.
-
Terapia enzimática de degradación del sustrato (Substrate degradation enzyme therapy (SDET). Se está trabajando en una enzima que degrade los GAG que se acumulan principalmente en los compartimentos celulares menos ácidos y en la matriz extracelular, de modo que esta enzima descompone los materiales de almacenamiento acumulados en la sangre circulante y en la matriz extracelular. Esta línea de investigación está siendo respaldada por Seikagaku Co.
-
Terapia génica. Se está avanzando en este campo por medio del desarrollo de un adenovirus (AAV). Ciertos estudios preclínicos demuestran la efectividad de la terapia génica ex vivo en diversas MPS y muestran un camino prometedor para Morquio. La empresa Regenxio apoya esta investigación.
-
Terapia molecular mínima (small molecule therapy). La chaperona farmacológica desarrollada por el Dr. Carlos Javier Alméciga Díaz y su equipo en la Universidad Javeriana (Colombia) ha mostrado eficiencia para actuar ante los GALNS.